عقار "كاتم للجينات" يشكل أملًا لعلاج اعتلال عضلة القلب‎

كشفت دراسة عن عقار جديد يُسهم في "إسكات الجينات" وقد يستخدم لعلاج اعتلال عضلة القلب، ما يقربنا خطوة أخرى من خيار علاج جديد لأولئك الذين يعانون من هذه الحالة.

وبحسب تقرير لصحيفة "الإندبندنت"، وجد الباحثون أن خطر الوفاة و"أحداث القلب والأوعية الدموية" المتكررة، مثل النوبات القلبية أو السكتات الدماغية، انخفض بنسبة 28% عامة عند تناول عقار "فوتريسيران"، يُباع تحت الاسم التجاري "أمفوترا"، الذي يستهدف تخفيف إنتاج البروتين المسبب للمرض، المسمى "الترانسثيريتين".

ويأمل الباحثون أن يصبح العلاج، الذي يُعطى على شكل حقنة، المعيار الجديد للرعاية للمرضى، الذين يعانون اعتلال عضلة القلب الأميلويد "الترانسثيريتين".

قالت البروفيسورة ماريانا فونتانا، من جامعة كوليدج لندن: "إن اعتلال عضلة القلب الأميلويد الترانسثيريتين مرض تقدمي ومميت يتراكم فيه بروتين ترانسثيريتين غير المطوي على شكل رواسب أميلويد في أجزاء مختلفة من الجسم، وغالبًا ما يؤدي إلى إتلاف القلب".

وأضاف التقرير بأن الدراسة شملت 655 مريضًا من 87 موقعًا في 26 دولة، وكان ما يزيد على ثلاثة أرباع المشاركين 77.6%، مصابين بقصور في القلب، وكان 40% منهم يتناولون دواء تافاميديس فعلًا، وهو دواء لتأخير تطور المرض، واستمروا في تناوله طوال مدة التجربة.

 

ووفق المشاركين بالدراسة، أُعطي نصف المرضى 25 ملجم من فوتريسيران مرة واحدة كل ثلاثة أشهر لمدة تصل إلى 36 شهرًا، على حين أعطي النصف الآخر علاجًا وهميًّا.

ووجد الباحثون أن خطر الوفاة وتكرار "الأحداث القلبية الوعائية"، مثل النوبات القلبية أو السكتات الدماغية، انخفض بنسبة 28% عامة وبنسبة 33% في المرضى الذين يتناولون دواء فوتريسيران فقط.

وأظهر تحليل المجموعة الفرعية أن المخاطر انخفضت بنسبة 20% لدى المرضى الذين يتناولون كلًّا من عقاري فوتريسيران وتافاميديس.

وبعد 42 شهرًا، انخفض خطر الوفاة بنسبة 36% لدى المرضى عامة، و35% لدى المرضى الذين يتناولون دواء فوتريسيران فقط.

ووجدت التجربة أيضًا أن نوعية حياة المرضى الذين تناولوا دواء "فوتريسيران" تحسنت مقارنة بالمجموعة التي تناولت الدواء الوهمي.

وأكد التقرير أنه بالرغم من أن النتائج لم تُرَاجَع بعد من قبل هيئة تنظيمية، فإن عقار "فوتريسيران"، وفق بوشكال جارج، كبير المسؤولين الطبيين في شركة "النيلام" المصنعة للعقار، لديه القدرة على أن يصبح معيارًا جديدًا لعلاج مرض اعتلال عضلة القلب، وما ينجم عنه أخطار مهددة للحياة لاحقًا.